编辑|卢祥勇 杜恒峰 肖勇
去年，全球制药巨头诺华集团（Novartis）推出了一款新药“Zolgensma”，该药可用来治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症（SMA），在美国上市时一剂就要210万美元（约合1448万元人民币），被媒体称为有史以来最昂贵的药物。该药物在其他地区的价格备受关注。
5月13日，据共同社消息，日本厚生劳动省决定，将“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元）。对于等待治疗的患者与家属而言这是喜讯。
“全球最贵药物”被日本纳入医保
据报道，日本厚生劳动省13日决定，将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元）。用药对象为未满2岁的患者。虽然只需使用一次即完成治疗，但这是医保适用药的日本国内最高价格。最快20日适用。
此前日本的最高药价是去年5月适用医保、被寄望有效治疗部分白血病与恶性淋巴瘤的药物“kymriah”，为3349万日元。
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生儿中就有一人受此影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。
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虽然SMA病因明确，但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施、无药可医。但也正因致病基因明确，近些年来基因治疗技术的发展，为该类疾病带来了希望。诺华公司曾介绍，所有接受试验治疗的儿童都还活着，许多儿童能够坐下来、翻滚、爬行、玩耍，有些还能走路。
Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。诺华预计每年有25人使用，销售额达42亿日元。
共同社称，未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于日本中央及地方政府有补贴制度，事实上几乎无需自费。
天价药曾引发巨大争议
基因疗法通过将有效基因导入人体，来治疗因基因缺陷导致的疾病。Zolgensma所治疗的脊髓性肌萎缩症，就是一种因患者缺乏控制肌肉的关键基因而引发的疾病。
Zolgensma疗法的使用标志着SMA治疗史上的重要突破，相比此前每四个月就需要注射一次的首款SMA药物——诺西那生钠注射液（Spinraza），Zolgensma仅需静脉输注一次便可达到治疗效果。
公开资料显示，在美国每年大约有450至500名婴儿患有SMA。不过，诺华这款药高达210万美元的定价，有人质疑，制药公司是以孩子的生命做要挟。
彭博社在去年5月30日的一篇报道中指出，Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应：批评人士认为，这是一种定价失控的行为；而另一边，也有支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。
对于社会和舆论的质疑，诺华公司CEO认为：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花300万到500万美元，但是效果远不如这些药物。”该CEO表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。
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药物定价的难点在于如何达成定价共识。目前常见的定价方法为“成本效益”定价法，即为患者每一年的健康生活估算一定效益，然后通过计算药物带来的总效益来进行药物定价。
但为患者的健康生活进行估值非常困难。诺华认为Zolgensma的“成本效益”在400万至500万美元之间。但非营利组织临床与经济评论研究所的分析认为，Zolgensma的“成本效益”应该不超过150万美元。两者估值之所以相差悬殊，是因为诺华给患者每一年健康生活的估值更高。
美国健康保险计划联合会发言人凯瑟琳·唐纳森认为，定价的确是一个问题，因为没人能负担得起的药物就毫无用处了。而和定价相伴的另一个问题就是保险，随着未来更多基因疗法进入市场，动辄数百万美元的治疗费用对保险公司来说是难以承受的。
每日经济新闻综合自界面新闻、北京青年报、新华社