你知道全球最贵的药物是什么？它叫 Zolgensma，使用一次 1100 万元。
Zolgensma 被称为“制药史上单价最贵”的药物，其于 2019 年 5 月被 FDA 批准上市，由于是一种潜在的一次性治愈疗法，Zolgensma 的定价为 210 万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。
2016 年 FDA 批准的首个治疗 SMA 的疗法渤健 Spinraza，第一年费用为 75 万美元，之后每年是 37.5 万美元。Zolgensma 的定价为 Spinraza 十年治疗费用的一半。
脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每 10 万人中 1 至 2 人。
据称，如果出生后不久就发病，若不使用呼吸机，许多患者在 1 岁半之前死亡。Zolgensma 通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。诺华预计每年有 25 人使用，销售额达 42 亿日元。
