近年来，科学家们已经能够通过去除这些干细胞，编辑基因组然后将它们植入患者体内来纠正遗传性疾病，但这会增加并发症。现在，由哈佛大学科学家领导的新研究成功地在体内对干细胞进行基因编辑。
治疗遗传性疾病可能有点像清理河流中的污染。如果忽略上游只清除下游的垃圾，河流将再次变脏。同样地，如果你不解决干细胞，那么治疗病变细胞将无济于事，干细胞会迅速用新的病毒细胞取代健康细胞。
目前的一些方法涉及将干细胞从体内移除，然后通过遗传改变它们并将它们放回患者体内。在这个复杂的过程中存在许多潜在的失败点：干细胞可以在培养皿中死亡，患者的免疫系统可以在移植后“拒绝”它们。
“当你将干细胞排出体外时，你会将它们从非常复杂的环境中带出来，滋养和维持它们，它们会让人感到震惊，”该研究的首席研究员 Amy Wagers 说。“分离细胞会改变它们。移植细胞会改变它们。在不必这样做的情况下进行遗传改变将保留细胞的调节相互作用 – 这就是我们想要做的事情。”
在以前的工作基础上，该团队将基因编辑机制加载到不同类型的腺相关病毒（AAV）上。这些病毒可以进入哺乳动物细胞，并且已被改变，以免引起疾病，而是提供基因编辑机制的有效载荷。
在对小鼠的测试中，研究人员使用 AAV 将 CRISPR 基因编辑系统分为不同类型的皮肤、血液和肌肉干和祖细胞。为了清楚地说明系统是否有效，他们编辑了干细胞以激活“报告基因”，这些基因会发出荧光红光。
研究人员发现，这项技术奏效了。骨骼肌中高达 60％ 的干细胞以及高达 27％ 的皮肤祖细胞和 38％ 的骨髓干细胞呈红色，表明它们已被编辑。随后，研究人员还指出，其他真皮细胞似乎也能被编辑。
该团队表示，这一突破可能会为遗传性疾病带来新的治疗方法，尤其是那些依赖于组织再生的肌肉萎缩症。
“到目前为止，使用 AAV 向干细胞提供健康基因的概念并不实用，因为这些细胞在生命系统中分裂得如此之快 – 因此传递的基因将迅速从细胞中‘稀释’，”研究人员 Sharif Tabebordbar 说道。“我们的研究表明，我们可以在正常的解剖学位置永久性地修饰干细胞的基因组，从而永久性地改变它们的后代。有很多潜力可以采取这种方法，并为不同形式的遗传疾病开发更持久的疗法。
该研究发表在《Cell Reports》杂志上。